Hemofili hastaları kanın pıhtılaşmasını sağlayan bazı maddelerin eksikliği nedeniyle sürekli kanama riskiyle karşı karşıya kalmaktadır. Ancak gen terapisi bu hastalar için umut verici bir çözüm sunmaktadır. Türkiye’de başlatılan klinik araştırmalara dahil edilen 20 hasta üzerinde yapılan gen terapisi uygulamalarıyla hemofili hastaları iğne olmaktan kurtulma şansına sahip olmuştur.
Hemofili Hastalığı ve Kanama Riski
Hemofili hastalığı kalıtsal kanama bozuklukları arasında önemli bir yer tutmaktadır. Hastalar en ufak bir yaralanmada dahi kanama durmaz ve hayati tehlike ile karşı karşıya kalabilirler. Bu hastalara şu ana kadar koruma amaçlı verilen ilaçlar enjeksiyon yoluyla uygulanmaktadır. Ancak gen terapisi RNA’sı değiştirilen bir virüsün vücuda verilmesiyle kanamayı durduran maddelerin vücut tarafından üretilmesini sağlamaktadır. Türkiye’de gerçekleştirilen klinik araştırmalara dahil edilen 20 hemofili hastasına uygulanan gen terapisi hastaların hemofili hastalığından kurtulmalarını sağlamıştır. Bu tedavi sayesinde kanama riski ortadan kalkmış ve hastalar normal bir hayata dönmüştür. Önemli bir nokta da bu tedavinin şu ana kadar herhangi bir ciddi yan etkisi görülmemesidir.
Gen Terapisi Hemofiliden Kurtuluş
Hemofili hastalığı Türkiye’de yaklaşık 80 bin kişiyi etkileyen bir hastalıktır. Hemofili A ve B olmak üzere iki türü bulunmaktadır. Hemofili A’da faktör 8 eksikliği Hemofili B’de ise faktör 9 eksikliği söz konusudur. Hastalığın nesilden nesile geçtiği göz önüne alındığında gen terapisi gibi bir çözüm büyük bir umut kaynağıdır. Hemofili hastalarının yaşadığı zorluklar tedavi sürecindeki iğne olma gerekliliğiyle daha da artmaktadır. Genellikle haftada 2-3 kez enjeksiyon yapılması gereken hastalar yılda 200-300 kez iğne olmak durumundadır.
Türkiye’deki Gen Terapisi Klinik Araştırmaları
Bu süreç hastaların yaşam kalitesini olumsuz etkilemekte ve tedaviye uyumu azaltmaktadır. Ancak gen terapisi bu zorlu süreci ortadan kaldırarak hastaların yaşamını kolaylaştırmaktadır. Bu yeni gen terapisi hemofili hastalarına umut vermektedir. Türkiye’de yapılan klinik araştırmalarda gen terapisi uygulanan 20 hasta hemofiliden kurtulmanın yan etkisiz bir yolunu bulmuştur. Gen terapisi kanamayı durduran maddelerin vücut tarafından kendi kendine üretilmesini sağlamaktadır. Bu gelişme binlerce hemofili hastası için umut vaat etmektedir.
